El cáncer de un niño de 3 años desapareció tras una terapia experimental con células modificadas

Un niño de tres años con un cáncer de hígado que ya se había extendido a los pulmones entró en remisión completa después de recibir dos dosis de una terapia celular experimental, según un informe publicado en el New England Journal of Medicine (NEJM) y reportado por La Tercera este 23 de septiembre. El tratamiento fue desarrollado por investigadores del Baylor College of Medicine, Texas Children's Hospital y Seattle Children's Hospital.

El diagnóstico inicial fue hepatoblastoma, el tumor hepático más frecuente en la infancia, con un tumor primario de gran tamaño y metástasis en los pulmones. Antes de entrar al estudio, el niño ya había pasado por tres líneas de quimioterapia, cirugía para extirpar el tumor del hígado y resección de dos metástasis pulmonares. La enfermedad, resistente a la quimioterapia, volvió a aparecer con nueva metástasis pulmonar cuando fue inscrito en el ensayo clínico.

La terapia que recibió se conoce como GPC3-CAR: células T del propio paciente, modificadas en laboratorio para reconocer y atacar una proteína (glypican-3) muy presente en este tipo de tumores hepáticos. Es una variante de la terapia CAR-T, una técnica ya aprobada para algunos cánceres de la sangre pero todavía experimental para tumores sólidos como este. En este caso, los investigadores además modificaron las células para que produjeran dos proteínas inmunes, interleucina-15 e interleucina-21, con el objetivo de que las células T modificadas duraran más tiempo activas y atacaran el tumor con mayor eficacia.

El niño participó en el estudio CARE (identificado como NCT04715191 en el registro de ensayos clínicos ClinicalTrials.gov), un ensayo de fase 1 —la primera etapa en la que un tratamiento experimental se prueba en personas, centrada sobre todo en establecer si es seguro—. Recibió dos infusiones con un intervalo de ocho semanas. Tras la primera dosis, los médicos observaron una respuesta parcial: el tumor se redujo y bajaron los niveles de alfafetoproteína, un marcador que suele elevarse en este cáncer. Después de la segunda dosis, los estudios de imagen ya no mostraron señales de la enfermedad, más allá de una cicatriz residual. Doce meses después, el niño se mantenía libre de cáncer.

Que un tratamiento esté "en fase experimental" no significa que carezca de respaldo científico: sí significa que su seguridad y eficacia todavía se están evaluando, generalmente en un número reducido de pacientes, antes de que pueda aprobarse para uso clínico general. La "remisión completa" reportada indica que, con los estudios disponibles hasta ahora, no se detecta enfermedad activa en el paciente —no equivale a que el cáncer esté descartado de forma permanente ni a que la terapia esté probada para curar este tipo de tumor en otros pacientes—. Según el reporte, el tratamiento se administró de forma ambulatoria y no provocó el síndrome de liberación de citoquinas, un efecto adverso grave asociado a otras terapias CAR-T; los efectos secundarios se limitaron a una disminución transitoria de ciertas células sanguíneas, vinculada al tratamiento previo de acondicionamiento.

Se trata de un caso único dentro de un ensayo de fase 1 todavía en curso, no de un estudio con resultados poblacionales que demuestre que esta terapia funciona en la generalidad de los pacientes con hepatoblastoma metastásico. Los mismos equipos continúan evaluando esta estrategia en el estudio CARE, en Baylor College of Medicine, y en un ensayo similar llamado IMPACT, a cargo de Seattle Children's Hospital.